BioNTech与罗氏合作个体化mRNA癌症疫苗二期临床因疗效不足终止，股价盘中跌超9%

8月28日，BioNTech发布公告称，公司与罗氏合作研发的自体抗原疫苗疗法因治疗效果不显著，正式终止了一项关键临床试验。公告发布后，BioNTech股价一度跌超9%，罗氏ADR、莫德纳、默沙东等相关概念股也承压走弱。该疗法为autogene cevumeran（BNT122/RO7198457），是BioNTech与罗氏旗下Genentech共同开发的一款个体化mRNA癌症疫苗，其原理是根据每位患者肿瘤中的特异性突变筛选新抗原，并据此定制mRNA疫苗，接种后训练T细胞识别并攻击携带这些突变的癌细胞。

被终止的BNT122-01二期临床试验，研究对象为已通过手术切除肿瘤、但血液中仍可检测到循环肿瘤DNA（ctDNA）的高风险II期或III期结直肠癌患者。该药物在2020年曾遭遇疗效质疑：在一项BNT122与PD-L1抑制剂泰圣奇联合用药的早期研究中，108名可评估患者中只有9人出现客观缓解，客观缓解率约8%；单药治疗的小规模队列中，缓解率约4%。检测显示，约77%的患者能够产生新抗原特异性T细胞反应，但肿瘤实际缩小的比例远低于此。

BioNTech披露，这项研究早在2025年10月就已触及无效性界值。当时独立数据安全监测委员会（DSMB）认为数据成熟度不足以对疗效作出可靠判断，随访时间不足以评估主要终点，且未出现安全性问题，因此BioNTech决定按原试验方案继续推进。

BioNTech表示，结直肠癌是一种生物学特征复杂的疾病，属于免疫学意义上的“冷肿瘤”，这类肿瘤对免疫治疗大多缺乏响应，且具有较高的转移性复发风险。公司同时表示，此次失败不影响autogene cevumeran整个管线，另一项名为IMcode003的二期临床试验将继续推进，该试验研究autogene cevumeran与免疫检查点抑制剂及化疗联合使用，作为胰腺导管腺癌（PDAC）的辅助治疗。